I prodotti alimentari costituiti da una proteina specifica trovata nel siero di latte possono facilmente far parte di una dieta più piacevole per gli individui diagnosticati con la fenilchetonuria (PKU), secondo una nuova sperimentazione clinica condotta dai ricercatori dell’Università di Wisconsin-Madison e del Boston Children’s Hospital.

“I nostri risultati potrebbero anche portare ad una maggiore copertura assicurativa per quanto riguarda  gli “alimenti medici” che gli individui con PKU devono consumare per avere una vita sana”, afferma Denise Ney, autore principale dello studio. Ney è una professoressa delle Scienze della Nutrizione presso il College of Agricultural and Life Sciences Univercity of Wisconsin – Madison e ricercatrice presso il Waisman Center dell’Università di Wisconsin.

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Denise Ney

PKU è una rara malattia. Colpisce circa 15.000 persone negli Stati Uniti. Gli individui con PKU non possono metabolizzare l’aminoacido di fenilalanina. Se non viene trattata, PKU può portare all’accumulo di livelli pericolosi dell’aminoacido nel corpo, che può causare disabilità intellettuali, crisi epilettiche e altri gravi problemi di salute

Non c’è una cura per PKU e le persone diagnosticate con questa malattia si trovano in un doppio legame. L’unico modo per gestire la malattia è di seguire rigorosamente una dieta bassa in fenilalanina per tutta la vita. Ma quasi tutte le proteine naturali contengono fenilalanina, e dover evitarla, rende la situazione molto difficile per le persone con PKU di consumare abbastanza proteine.

Tradizionalmente, sono stati utilizzati sostituti proteici sintetici fatti da miscele di amminoacidi per creare formule nutrizionali che i pazienti con PKU devono bere quotidianamente per assicurarsi di ottenere abbastanza proteine nella loro dieta. Questi sostituti di proteine possono essere consumati solo come una formula, sotto forma di compresse o gel e non possono essere prodotti in altri prodotti alimentari come barrette o creme.

“Inoltre, sono spesso descritti come “di cattivo odore e di cattivo gusto”ed è difficile per gli adulti, per non parlare per i bambini, seguire questa dieta giorno dopo giorno”, dice Ney.

Per superare alcune delle carenze della dieta proteica sintetica, Ney ha lavorato per sviluppare opzioni più sicure e più gustose per i pazienti con PKU. Si è concentrata su una proteina chiamata glicomacropeptide (GMP), un residuo naturale nel siero di latte creato durante la produzione di formaggio.

I partecipanti allo studio hanno valutato i cibi GMP di essere più gustosi – un fatto che indica quanto i pazienti con PKU seguono rigorosamente la loro dieta.

La GMP è straordinaria  in quanto è l’unica proteina naturale nota che non contiene fenilalanina nella sua forma pura. Le piccole quantità di aminoacidi nei prodotti alimentari ottenuti utilizzando GMP provengono da altre proteine lasciate dal processo utilizzato per la purificazione del GMP dal siero di latte.

Dopo risultati promettenti, utilizzando modelli animali, e dopo una sperimentazione clinica per stabilire la sicurezza degli alimenti medici GMP, Ney ei suoi colleghi a Boston hanno avviato una sperimentazione clinica che ha seguito 30 individui con PKU per diverse settimane.

I risultati hanno mostrato che i partecipanti alla sperimentazione che consumavano cibi GMP avevano livelli simili di fenilalanina nel loro sangue con quelli dei partecipanti che avevano consumato la formula tradizionale di aminoacidi, anche se gli alimenti GMP contengono più fenilalanina rispetto agli amminoacidi sintetici.

Hanno anche valutato i cibi GMP di essere più gradevoli – un fatto che indica quanto i pazienti con PKU seguono rigorosamente la loro dieta – e hanno mostrato meno effetti collaterali negativi, come per esempio la fame persistente e sintomi gastrointestinali, rispetto ai partecipanti che avevano seguito la tradizionale dieta sintetica di aminoacidi.

harry-with-girl-1-352x500Harry Waisman con una paziente che è stata diagnosticata con PKU due settimane dopo la nascita e che ha seguito una bassa dieta di fenilalanina. Ha evitato le drammatiche conseguenze della malattia metabolica. FOTO PER GENTILE CONCESSIONE DEL CENTRO WAISMAN – Vedi ulteriori informazioni sul sito:  http://news.wisc.edu/a-new-whey-to-manage-pku/#sthash.jOkNWtVE.dpuf

“Forniamo la prova che gli alimenti medici GMP forniscono un’alternativa sicura e accettabile rispetto alle formule sintetiche per la gestione di PKU”, dice Ney.

Gli alimenti medici realizzati usando GMP sono attualmente più costosi della tradizionale formula di aminoacidi, ma Ney ritiene che con l’uso più ampio e l’adozione dei nuovi alimenti, la differenza del prezzo diminuirà.

Lo screening e la gestione della PKU hanno una lunga e storica connessione a Wisconsin. Harry Waisman, ricercatore e clinico – da cui prende nome il Centro Waisman – è stato uno dei fondatori  nell’avvio di sperimentazioni a neonati per diagnosticare la PKU. Waisman inoltre curava le persone che avevano questo disturbo in tutto lo stato di Wisconsin.

“Penso che questa ricerca esemplifichi l’idea di Wisconsin – sviluppare un modo per gestire meglio una malattia usando un sottoprodotto della produzione di formaggio”, dice Ney.

Il finanziamento per questa ricerca è stato fornito dall’ Office of Orphan Products Development dell’ American Food and Drug Administration e dal National Center for Advancing Translational Sciences. Ney è un coinventore degli alimenti medici GMP utilizzati nello studio clinico, brevetto detenuto dalla Wisconsin Alumni Research Foundation (WARF) e concesso in licenza a Cambrooke Therapeutics.