Les produits alimentaires fabriqués à partir d’une protéine spécifique trouvée dans le lactosérum peuvent assurément faire partie d’un régime plus appétissant pour les personnes ayant reçu le diagnostic d’une phénylcétonurie (PKU), selon un nouvel essai clinique mené par des chercheurs de l’Université de Wisconsin – Hôpital pour Enfants de Madison et Boston.

«Nos résultats pourraient également conduire à une augmentation de la couverture des assurances pour les “aliments médicaux” dont les personnes atteintes de PKU ont besoin pour mener une vie saine », Denise Ney, l’auteur principal de l’étude. Ney est un professeur de sciences nutritionnelles au Collège des Sciences agricoles et Sciences de la Vie à UW – Madison et chercheur au UW Waisman Center..

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Denise Ney

La PKU est une maladie rare. Elle touche environ 15 000 personnes aux États-Unis. Les personnes atteintes de PKU ne parviennent pas à métaboliser l’acide aminé phénylalanine. Si elle n’est pas traitée, la PKU peut conduire à l’accumulation de taux dangereux d’acides aminés dans le corps, ce qui peut entraîner des déficiences intellectuelles, des convulsions et d’autres problèmes de santé graves..

Il n’existe aucun traitement pour le PKU et les personnes diagnostiquées se trouvent confrontées à une double impasse. La seule façon de gérer la maladie est d’adhérer strictement à un régime à faible teneur en phénylalanine tout au long de la vie. Mais presque toutes les protéines naturelles contiennent de la phénylalanine, et devoir éviter cela rend très difficile pour les personnes atteintes de PKU de consommer suffisamment de protéines. Traditionnellement, les substituts de protéines synthétiques fabriquées à partir de mélanges d’acides aminés ont été utilisés pour créer des formules nutritionnelles que les patients atteints de PKU doivent boire tous les jours afin d’assurer un apport journalier suffisant en protéines dans leur régime.

Ces substituts de protéines ne peuvent être consommés que sous forme de comprimés ou de gel et ne peuvent pas être transformés en d’autres produits alimentaires tels que des barres ou des pâtes à tartiner. « En outre, ils sont souvent décrits comme sentant mauvais et ayant mauvais goût, et il peut être difficile pour les adultes, sans parler des enfants, de s’en tenir à ce régime jour après jour », déclare Ney..

Pour surmonter certaines des lacunes du régime de protéines synthétiques, Ney a travaillé afin de développer des alternatives plus sûres et plus agréables pour les patients atteints de PKU. Elle a mis l’accent sur une protéine appelée glycomacropeptide (GMP), un résidu naturel de lactosérum créé lors de la production du fromage.

Les participants à l’étude ont évalué les aliments avec GMP comme étant plus appétissants – ce qui pourrait améliorer la stricte adhésion des patients à leur régime. Le GMP est inhabituel dans la mesure où il est la seule protéine naturelle connue qui ne contient pas de phénylalanine dans sa forme pure.

Participants in the study rated the GMP foods as more palatable — which could increase how strictly PKU patients stick to their diets.

GMP is unusual in that it is the only known natural protein that contains no phenylalanine in its pure form. The small amounts of the amino acid in food products made using GMP come from other proteins left over from the process used to purify GMP from whey.

Après des résultats prometteurs utilisant des modèles animaux et un essai clinique préalable pour établir la sécurité des aliments médicaux à base de GMP, Ney et ses collègues de Boston ont lancé un essai clinique qui a suivi 30 individus atteints de PKU sur plusieurs semaines.

Les résultats ont montré que les participants à l’essai qui ont consommé des aliments à base de GMP avaient des niveaux similaires de phénylalanine dans leur sang que les participants qui ont consommé la formule d’acide aminé traditionnelle, même si les aliments à base de GMP contiennent plus de phénylalanine que les acides aminés synthétiques.

« Nous apportons la preuve que les aliments médicaux à base de GMP constituent une alternative sûre et acceptable des formules synthétiques pour le traitement de la PKU », déclare Ney.

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Harry Waisman avec un patient qui a été diagnostiqué PKU deux semaines après la naissance et soumis à un régime à faible teneur en phénylalanine. Elle a continué pour éviter les conséquences dramatiques de la maladie métabolique et typiquement développées. CRÉDIT PHOTO: WAISMAN CENTER – Voir plus sur http://news.wisc.edu/a-new-whey-to-manage-pku/#sthash.jOkNWtVE.dpuf

“We provide evidence that GMP medical foods provide a safe and acceptable alternative to synthetic formulas for managing PKU,” says Ney.

Les aliments médicaux fabriqués à partir de GMP sont actuellement plus coûteux que la formule d’acides aminés traditionnelle, mais Ney estime que, avec une utilisation plus large et l’adoption de nouveaux aliments, la différence de prix diminuera.

Le dépistage et la gestion de la PKU ont un lien historique avec le Wisconsin.Harry Waisman, chercheur et clinicien – dont le Waismen Center porte le nom – ont été déterminants dans l’initiation des dépistages des nourrissons de la PKU et le traitement des personnes atteintes de cette maladie dans l’ensemble de l’État.

« Je pense que cette recherche illustre l’idée du Wisconsin – développer une façon de mieux gérer une maladie qui touche la démographie et toutes les nationalités à l’aide d’un sous-produit issu de la fabrication du fromage », déclare Ney.

Le financement de cette recherche a été fourni par le Bureau de Développement des Produits Orphelins de la Food and Drug Administration des États-Unis et le Center for Advancing Translational Sciences.Ney est co-inventeur des aliments médicaux à base de GMP utilisés dans l’essai clinique, dont le brevet est détenu par la Fondation de Recherche des Anciens de Wisconsin (WARF) et sous licence de Cambrooke Therapeutics.